戈谢病患儿获得重生 用药6年健康成长

患上了罕见病的戈谢病，无力支付百万治疗费，小宁是不幸的；可是在小宁即将面临死亡的时候，又成功申请到赠药，生命得以延续，他又是幸运的。

10月是幸运月，10月23日是幸运日，是小宁获得“重生”的日子。

小宁与妈妈一起许愿吹蜡烛

10月23日晚，在生日蛋糕面前，小宁妈妈含泪许愿道：“希望儿子永远健健康康”； 小宁则许愿：“我要快快长大变成超人，好保护我的妈妈”。

戈谢病患者资料：

小宁（化名），男，8岁，广东佛山人。自确诊戈谢病之后接受企业免费药物捐赠，目前就读小学一年级。

小宁患病前后对比照

患上罕见病戈谢病 无力支付百万药费

2007年小宁的肚子异常变大，身高增长缓慢。小宁的妈妈带着他到很多医院就诊，在遭遇多次“无果”之后，终于被确诊为戈谢病。戈谢病是一种罕见病，发病率极低，在香港、台湾约有百万分之一，但是它又是严重的进展型疾病，会引起不可逆转的器官系统损害，并可致残甚至死亡。

戈谢病目前尚无法根治，患者需要终身使用一种“特效药”进行治疗。据悉，这种药物在国内已经上市，不过价格昂贵，治疗费用每月需十几万，每年费用超过百万，还要终身服用，没有政府医保的支持，普通家庭绝不可能自费承担得起。

小宁妈妈与小宁

申请企业赠药成功 小宁从死亡边缘被拉回

儿子被确诊得了戈谢病后，小宁妈妈带着孩子到处求医，但是，得到的信息是戈谢病有药可治，但是价格非常昂贵，从病友处得知，当时企业正开展赠药项目，可以帮助解决戈谢病治疗费用问题。据了解，1999年，药品生产厂家在中国开始免费药品捐赠项目，为戈谢病人提供了一条生存通道。不过，由于企业的救助能力有限，最后有超过了100个患者入组得到救助。小宁妈妈通过医生的帮助很快递交了申请，不过当时的医生告诉她，整个审批过程可能长达半年甚至8个月。此时，小宁的妈妈有些沮丧，因为医生说小宁有可能活不过3个月。

或许是上天的眷顾，小宁的赠药申请在一个月不到的时间内就得到了批准。2008年10月23日，拿到企业赠药的小宁也开始了治疗。“小宁是作为最后一批患者获得的捐赠。小宁之后，这个项目就不再接受新病人了。”小宁妈妈感慨道。据悉，佛山的另一名戈谢患者因为用不起药已于今年8月刚刚去世。

上幼儿园摔跤11次 妈妈进修学护理

小宁接受药物治疗后，病情得到了控制，逐渐像个“正常人”。但是他与正常人还是有一定的差距的。由于发病到确诊，花了好长一段时间，治疗没有尽早，小宁的眼睛有些斜视，肚子和常人比还是有点大。因为肚子大，走路有些重心不稳，经常摔倒。在上幼儿园的时候，孩子摔了11跤，每次都要至少卧床1个星期。起初，小宁一跌倒，小宁妈妈就赶紧送他去医院，就怕摔伤骨头。为了更好照顾儿子，也是为了节省费用，小宁妈妈自己去佛山大学进修了穴位经络按摩和护理知识。慢慢的，小宁不再去医院了，全部由妈妈自己照顾。她甚至教儿子的幼儿园老师，遇到小宁流鼻血时的正确处理方式。“是因为儿子的病，才让我有动力学习这些知识。”小宁妈妈说。

小宁妈妈：国家制度才能保障儿子终身

戈谢病需要终身治疗，一旦用药停止，病情就会恶化，小宁就吃了不少这方面的苦。小宁妈妈告诉betway888必威 编辑，2009年左右，由于药品生产厂家供应出现困难，导致捐赠药物减少，小宁的病情急剧恶化，脾脏肿大跟怀孕一样，经常流鼻血，贫血非常严重。单靠企业赠药让小宁妈妈感到很不安心，目前，企业每年负担100多个戈谢患者的药物费用，一旦免费药物供应不上，那么之前的治疗也将付诸东流，病情也会加重，因此，只有政府医保政策、医疗的救助等等措施，才能让孩子有稳定的药物供应，小宁才能好好成长。小宁妈妈说：“希望国家能尽快将治疗戈谢病的药品费用纳入医保，希望得到国家相关部门的救助保障，给孩子一线生的希望”。

后记

在采访小宁妈妈之前，她刚好去学校帮小宁领回了新发的校服（今年9月，小宁已经升级为一年级的小学生）。回来后非常开心地给小宁换上新校服试试，看着儿子帅气的模样，她虽然露出了笑容，可是笑容里仍然掩盖不住一丝丝担忧。新校服的钱还没有交，她愁着多做点事多赚些钱，买校服。小宁妈妈说家里的银行卡储蓄最多的一张卡不超过600元，每次一有突发事情急需钱，根本拿不出多余的钱。

虽然日子过得很艰辛，但是小宁妈妈依旧非常乐观，非常爱小宁。小宁的妈妈说每天都会轻吻儿子，并对他说：“妈妈爱宝贝，你是我的健康宝贝。”希望小宁能健康长大，像妈妈一样坚强！

【戈谢病专题】：罕见戈谢病治疗费每年上百万 不治疗将面临死亡

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