1岁宝宝突发血液病险丧命 多亏父母当初做了这个决定 救回宝宝一命

3岁的多多（化名）现在终于可以和常人一样生活了。一年多前，他曾是家中的“国宝”，不能让他有任何的碰撞，这是因为一个叫再生障碍性贫血的疾病突然降临在多多身上。2018年4月，多多突然开始咳嗽、发烧，身上有出血点，父亲曾先生带着多多去医院检查，结果竟然被确诊为免疫性全血细胞减少症（再生障碍性贫血的一种）。2018年8月24日，多多在医院顺利接受了自体脐带血造血干细胞移植，目前恢复良好。一年时间过去了，回想起当时多多生病求医的情况，多多妈妈眼含泪水，谈及为何会选择储存脐带血，她表示，“当时没有想到其他，想着有能力就为孩子买份保险，有意外就用，没有意外最好。没想到竟然救了孩子一命！”

再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，其病理机制极为复杂，治疗难度大，临床以贫血、出血和感染为主要表现。目前，造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。而脐带血是胎儿娩出断脐后从脐静脉中采集的血液，由于富含造血干细胞，对治疗血液病有很大帮助。

2019年6月29日，广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会2019年全委会暨第一届广东省脐带血大会在广州举行。在大会上获悉，自体脐带血造血干细胞移植在治疗再生障碍性贫血优势明显，在排除先天性骨髓衰竭性因素后，自体脐带血造血干细胞移植将成治疗再生障碍性贫血的安全、经济、有效的方法，而随着技术的进一步发展和适应症的进一步拓展，自体脐血临床价值日愈显著且应用前景广阔。据了解，除治疗血液系统和免疫系统疾病，脐带血造血干细胞移植在治疗罕见病上也表现出特别优势，据不完全统计，目前全国脐带血应用例数已超过12000例，其中，广东省脐血库应用例数达1870例。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会常务委员黄科在会上分享了三个自体脐血造血干细胞移植治疗儿童再障的案例，她表示，在排除先天性骨髓衰竭性因素后，自体脐带血造血干细胞移植或成治疗再生障碍性贫血的安全有效方法。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员方建培介绍，由于脐带血里有丰富的细胞成分和非细胞的成分，包括造血干细胞、免疫细胞等，现在全世界都在提倡保存脐带血。同时，方教授表示，由于自体脐血移植没有排异，不需要服用抗排斥药，所以自体脐血移植费用相对较低。

针对现在市场出现的各类干细胞保存，方教授表示，目前造血干细胞来源是骨髓、外周血和脐带血，其它干细胞属于临床研究的范畴，而不是临床应用，且应该在有资质的医院中进行临床研究。

会上，北京京都儿童医院副院长孙媛表示，“对于儿童神经母细胞瘤、淋巴瘤等疾病治疗，自体造血干细胞移植都显示了它独特的优势，而所有自体造血干细胞来源中，脐带血一定是最好的应用选择。”同时，孙教授谈及自体脐带血应用优势，她表示脐带血易于获取，供者没有任何痛苦，并且脐带血中除了丰富造血干细胞外，还有间充质干细胞、NK细胞等。而自体脐血移植后没有GVHD（移植物抗宿主病）的风险，无须进行抗排异的治疗，免疫重建也非常快，无肿瘤细胞污染，NK细胞等有着很好的抗肿瘤、抗病毒作用。

来自国内的造血干细胞移植专业领域知名专家就脐血在治疗再生障碍性贫血、成人恶性血液病、重症地中海贫血等疾病方面的应用进展进行分享汇报。值得肯定的是，脐血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病，还扩展到其他病种比如神经系统疾病。其中，自体脐血在以下疾病的临床治疗方面也取得进展：脑瘫、1型糖尿病等。

另外，脐带血治疗罕见病取得了一定成效，据上海市主要罕见病名录（2016年版） 显示，在公布的56种罕见病中，有19种（34%）罕见病需要干细胞移植根治。复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文会上分享了上海复旦儿科医院使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病（PID）的经验，尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病（SCID）的良好疗效。翟教授还介绍了多个罕见真实病例，患儿年龄小体重轻、病情复杂危重，在医院多学科团队（MDT）的积极合作下，采用脐血移植使患儿痊愈获得重生。据了解，上海复旦儿科医院在脐带血造血干细胞移植治疗罕见病应用上，总体生存率是74.5%，无病生存率大概是68.1%，显示出脐带血在治疗儿童罕见病治疗方面的潜力。

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